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慢性期の成人慢性骨髄性白血病症例に対する薬剤中止試験 D-STOP216,N-STOP216

試験名

初発時よりダサチニブが投与され分子遺伝学的完全寛解を2年間以上維持した
慢性期の成人慢性骨髄性白血病症例に対する薬剤中止試験
(D-STOP216)
研究代表者/研究事務局:近畿大学医学部血液・膠原病内科 松村 到

概要

初診時よりダサチニブ治療を3年以上続け、国際標準法で分子遺伝学的完全寛解(CMR: 本試験では国際標準法でのMR4.5以上の治療効果:BCR-ABL IS≦0.0032%と定義)を達成し、2年間以上継続した慢性期の慢性骨髄性白血病 (CML-CP)患者で、ダサチニブを休薬し、ダサチニブ休薬後12ヶ月時点の無治療寛解(TFR)(=分子遺伝学的大寛解MMR:BCR-ABL IS≦0.1%)の維持率を検討する。
再発(MMR喪失)例にはダサチニブを再投与し、治療効果の回復を確認する。
また、TFRに関わる臨床的パラメーターを検討するとともに、探索的研究としてT/NK細胞プロファイリングなどの抗腫瘍免疫能とTFRの関係を明らかにする。

目的

CML-CP患者において第二世代TKIであるダサチニブの治療により、高い治療効果を持続している症例においてダサチニブを休薬できる可能性とその安全性を明らかにする。
また、ダサチニブ休薬後のTFRに関わる臨床的パラメーター、抗腫瘍免疫能の状態を明らかにする。

対象

初診時よりダサチニブ治療(50mg/日以上)を3年以上続け、CMRを達成し、2年間以上継続した症例で、本試験における適格基準を満たし、除外基準に該当しないCML-CP患者を対象とする。

評価項目

1)主要評価項目 
 ダサチニブ休薬後12ヶ月時点のTFR率(=MMR維持率) 
2)副次的評価項目 
 ①ダサチニブ休薬後24ヶ月時点でのTFR率 
 ②ダサチニブ休薬後12ヶ月、24ヶ月時点でのMR4.5維持率
 ③全生存期間(OS)、無増悪生存期間(PFS)、無治療生存期間(TFS)、無イベント生存期間(EFS) 
 ④下記の因子とTFR率の関係 
  初診時のリスク分類(Sokal、EUTOSスコア)、ダサチニブの投与期間 
  CMRの維持期間、治療開始からMMR、CMR達成までの期間、治療開始から3ヶ月後までの
  早期の治療効果(BCR-ABL量の減少率、半減期)、ダサチニブの投与量あるいはトラフ濃度
  (これらは評価可能症例のみ) 
 ⑤MMR消失例に対するダサチニブ再開の効果(MMR累積回復率、回復までの期間) 
 ⑥TKI離脱症候群の病態解析 
3)探索的研究 
 ①T/NK細胞プロファイリング(制御性T細胞、CD4/CD8 Effector memory T cellなど)  
 ②血清蛋白プロファイリング(サイトカインなど網羅的解析)

目標症例数

 50例

予定登録期間/研究期間

予定登録期間:2017年1月23日から2018年3月31日 
研究期間:倫理委員会承認から2020年9月30日

研究名

初発時よりニロチニブが投与され分子遺伝学的完全寛解を2年間以上維持した
慢性期の成人慢性骨髄性白血病症例に対する薬剤中止試験
(N-STOP216試験)
研究代表者/研究事務局:近畿大学医学部血液・膠原病内科 松村 到

概要

初診時よりニロチニブ治療を3年以上続け、国際標準法で分子遺伝学的完全寛解(CMR: 本試験では国際標準法でのMR4.5以上の治療効果:BCR-ABL IS≦0.0032%と定義)を達成し、2年間以上継続した慢性期の慢性骨髄性白血病 (CML-CP)患者で、ニロチニブを休薬し、ニロチニブ休薬後12ヶ月時点の無治療寛解(TFR)(=分子遺伝学的大寛解MMR:BCR-ABL IS≦0.1%)の維持率を検討する。
再発(MMR喪失)例にはニロチニブを再投与し、治療効果の回復を確認する。
また、TFRに関わる臨床的パラメーターを検討するとともに、探索的研究としてT/NK細胞プロファイリングなどの抗腫瘍免疫能とTFRの関係を明らかにする。

目的

CML-CP患者において第二世代TKIであるニロチニブの治療により、高い治療効果を持続している症例においてニロチニブを休薬できる可能性とその安全性を明らかにする。また、ニロチニブ休薬後のTFRに関わる臨床的パラメーター、抗腫瘍免疫能の状態を明らかにする。

対象

初診時よりニロチニブ治療(300mg/日以上)を3年以上続け、CMRを達成し、2年間以上継続した症例で、本試験における適格基準を満たし、除外基準に該当しないCML-CP患者を対象とする。

評価項目

1)主要評価項目
 ニロチニブ休薬後12ヶ月時点のTFR率(=MMR維持率) 
 2)副次的評価項目 
 ①ニロチニブ休薬後24ヶ月時点でのTFR率 
 ②ニロチニブ休薬後12ヶ月、24ヶ月時点でのMR4.5維持率 
 ③全生存期間(OS)、無増悪生存期間(PFS)、無治療生存期間(TFS)、無イベント生存期間(EFS) 
 ④下記の因子とTFR率の関係 
  初診時のリスク分類(Sokal、EUTOSスコア)、ニロチニブの投与期間  
  CMRの維持期間、治療開始からMMR、CMR達成までの期間、治療開始から3ヶ月後までの
  早期の治療効果(BCR-ABL量の減少率、半減期)、ニロチニブの投与量あるいはトラフ濃度
  (これらは評価可能症例のみ) 
 ⑤MMR消失例に対するニロチニブ再開の効果(MMR累積回復率、回復までの期間) 
 ⑥TKI離脱症候群の病態解析 
 3)探索的研究 
 ①T/NK細胞プロファイリング(制御性T細胞、CD4/CD8 Effector memory T cellなど)  
 ②血清蛋白プロファイリング(サイトカインなど網羅的解析)

目標症例数

 50例

予定登録期間/研究期間

予定登録期間:2017年1月24日から2018年3月31日 
研究期間:倫理委員会承認から2020年9月30日